Politics

العلاج الجيني قلل خطر النزيف المفرط لمرضى الهيموفيليا



 كشفت بيانات دراسة علمية جديدة أن العلاج الجيني قلل من خطر النزيف المفرط للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B، وهو مرض وراثي يجعل المريض ينزف بشكل كبير.

ويمكن أن يقلل العلاج الجيني الجديد لمرة واحدة من خطر النزيف المفرط لدى الأشخاص المصابين باضطراب النزيف بالهيموفيليا B، والذين يحتاجون عادة إلى تكرار العلاجات لتقليل مخاطرهم، وفقا لنتائج تجربة المرحلة الأولية.

وذكر باحثون من كلية لندن كوليدج والمستشفى الملكي المجاني وشركة التكنولوجيا الحيوية “تؤكد نتائجنا أن العلاج الجيني باستخدام FLT180a يمكن أن يؤدي إلى مستويات العامل التاسع في النطاق الطبيعي بجرعات منخفضة نسبيا من ناقلات الأمراض”.

والهيموفيليا B هو اضطراب وراثي نادر ناتج عن طفرات في الجين الذي يشفر العامل IX، مما يؤدي إلى نقص هذا البروتين وزيادة خطر حدوث نزيف مفرط، والرعاية المعيارية للهيموفيليا B الشديدة هي الحقن الوريدي مدى الحياة لمركز العامل IX، وأحيانا أسبوعيا أو حتى بشكل متكرر.

وقالت الدكتورة براتيما شوداري، أستاذة الهيموفيليا في كلية لندن كوليدج والمؤلفة الرئيسية للدراسة، إن “إزالة حاجة مرضى الهيموفيليا إلى حقن أنفسهم بانتظام بالبروتين المفقود هي خطوة مهمة في تحسين نوعية حياتهم”.

وقام الباحثون بمراقبة 10 رجال مصابين بالهيموفيليا B بدرجة متوسطة أو شديدة لمدة 26 أسبوعا، لتقييم سلامة وفعالية العلاج وتحديد الجرعة المناسبة.



Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published.

close